4月8日，广西医科大学第一附属医院地中海贫血防治研究团队联合上海科技大学、复旦大学及正序生物，在国际顶级学术期刊《Nature》（IF：48.50）上发表“Clinical application of baseediting for treating β-thalassaemia”的研究论文。
这是全球首个碱基编辑药物治疗输血依赖型β-地中海贫血中的临床应用结果，也是我国地中海贫血领域临床研究首次登上《Nature》杂志。这一成果标志着中国原创基因编辑技术的临床转化获得国际权威认可，具有成为全球同类最佳（Best-in-Class）地中海贫血基因编辑药物的巨大潜力。研究由血液内科赖永榕教授（第一作者、共同通讯作者）与刘容容教授（共同第一作者）共同主持，广西医科大学第一附属医院为第一完成单位。
地中海贫血是我国南方地区，尤其是广西危害最为严重的遗传性疾病之一。广西作为地中海贫血高发地区，地中海贫血基因携带率高达20%以上，为社会、家庭和患者带来了沉重负担。该研究利用变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的碱基编辑药物CS-101注射液治疗β-地中海贫血患者，IIT临床试验显示：5名β-地中海贫血患者在接受治疗后造血功能快速重建，总血红蛋白和胎儿血红蛋白（HbF）水平迅速提升，并能成功摆脱输血依赖，其中首例患者脱离输血已超过28个月，临床效果显著。
近年来，该医院始终坚持“以临床问题为导向，以学科建设为引擎”的发展战略，将地中海贫血防治作为重点突破方向之一，多措并举助推团队在科技创新、人才培养、诊疗技术推广及国际合作交流等方面持续发力，致力打造成为一支国内领先、国际一流的地中海贫血防治创新研究团队，力求在地中海贫血筛查、基因诊断、产前诊断、造血干细胞移植及基因治疗等关键领域，产出一系列具有国际影响力的原创性成果。（中国日报社广西记者站 记者：张莉 实习生：魏家璇）
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